إدارة الغذاء والدواء توافق على دواء لعلاج اضطراب نادر في العظام

وافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) على دواء جديد ابتكرته شركة الأدوية الفرنسية “إيبسن” لعلاج اضطراب نادر في العظام، مما يجعله أول علاج متاح للمرضى الذين يعانون من حالة تسبب نموًا غير طبيعي للعظام، وفقًا لما ذكره موقع “ياهو نيوز“.

وقالت الشركة إن عقارها الذي يحمل اسم Sohonos تمت الموافقة عليه في البالغين والأطفال المصابين بخلل التنسج العضلي الليفي التدريجي (FOP)، وهو اضطراب وراثي نادر في النسيج الضام يسبب فقدانًا تدريجيًا للحركة ويقلل من متوسط العمر المتوقع.

وافقت الهيئة التنظيمية على استخدام الدواء في الفتيات بعمر 8 سنوات وما فوق، و10 سنوات فما فوق عند الأولاد.

Ipsen announces U.S. FDA approval of the first treatment to reduce new abnormal bone formation in eligible patients living with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), an ultra-rare bone disease. Learn more: https://t.co/ycadP6zzHC pic.twitter.com/gjQLfsfQQG

— Ipsen (@IpsenGroup) August 16, 2023

قالت الشركة إن أقراص Sohonos ستباع بسعر القائمة السنوي المقدر بـ 624000 دولار على أساس 5 ملغ (جرعة) في اليوم، مضيفة أن الجرعة قد تختلف بناءً على وزن الفرد وحالة المرض.

تعتمد الموافقة على الدواء على بيانات من دراسة في مرحلة متأخرة، والتي أظهرت انخفاضًا بنسبة 54٪ في حجم التكوين العظمي الجديد غير الطبيعي لدى المرضى مقارنة بمستوى الرعاية.

تضع الموافقة شركة إيبسن في مقدمة شركات الأدوية الأخرى مثل Regeneron Pharmaceuticals، التي تطور أيضًا عقارًا تجريبيًا يحمل اسم garetosmab، للاضطراب وتتوقع الحصول على موافقة الجهة المنظمة للصحة في الولايات المتحدة في عام 2024.

حاليًا يعتمد مرضى FOP على جرعات عالية من المنشطات في بداية نوبة الإصابة، والتي تنطوي على نوبات لا يمكن التنبؤ بها من تورم الأنسجة الرخوة والألم وتقليل الحركة والصلابة.

يحدث مرض FOP في حوالي 1 من كل 1.6 مليون طفل حديث الولادة، وفقًا لبيانات الحكومة الأمريكية، ومن المعروف أن حوالي 800 شخص في جميع أنحاء العالم مصابون بالمرض.